Lorenza Mittenpergher - Moleculaire biologie - 26-01-2026

Deze presentatie gaat over het werk van ProQR Therapeutics, een biotechnologiebedrijf in Leiden dat nieuwe RNA-therapieën ontwikkelt voor ernstige erfelijke ziekten. ProQR gebruikt een innovatieve technologie, Axiomer™, waarmee kleine fouten in RNA tijdelijk kunnen worden gecorrigeerd zonder het DNA permanent te veranderen. Daarbij wordt gebruikgemaakt van korte stukjes gemodificeerd RNA (EON’s) die een natuurlijk enzym in het lichaam, ADAR, activeren om een specifieke RNA-aanpassing te maken.

Door RNA te bewerken in plaats van DNA kan het lichaam zelf verbeterde eiwitten aanmaken, met mogelijk minder risico op blijvende bijwerkingen. Deze aanpak kan worden toegepast op veel genetische aandoeningen.

Een concreet voorbeeld is AX-0810, een mogelijke behandeling voor cholestatische leverziekten. Deze therapie zorgt ervoor dat een levereiwit minder galzuren opneemt, waardoor ophoping en leverschade kunnen worden verminderd. Deze strategie is gebaseerd op natuurlijke varianten die bij sommige mensen voorkomen zonder gezondheidsproblemen.

ProQR werkt hiermee aan een nieuwe generatie gerichte en mogelijk veiligere medicijnen.